Самый дорогой в мире медицинский препарат разрешили применять в Ирландии

Самый дорогой в мире препарат Либмелди (Libmeldy) станет доступен для использования в Ирландии. В настоящее время ведутся переговоры с производителем о цене.

Препарат используется для лечения метахроматической лейкодистрофии (Metachromatic leukodystrophy, MLD) – редкого и опасного для жизни наследственного заболевания или вызванное случайной генетической мутацией, поражающего метаболическую систему у детей. Опасная болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов, включая нервную систему у детей.

Первоначальная цена препарата за разовую дозу составляла €2,8 миллиона.
Прорыв произошел после инициативы Бенилюкса в результате совместных переговоров с участием Ирландии, Бельгии и Нидерландов с производителем Orchard Therapeutics.

Демонстративное фото

Для приготовления Либмелди из костного мозга или крови пациента берут образец, содержащий стволовые клетки. Их модифицируют для изготовления препарата, который через капельницу вводится в вену больного.

Предполагается, что за пять лет здесь пройдут лечение трое детей. Полная стоимость составила бы почти €10 миллионов, но согласованы более низкая цена, которая не разглашается.

Министр здравоохранения Стивен Доннелли (Stephen Donnelly) заявил, что руководство службы здравоохранения одобрило использование препарата в республике, поскольку он окажет значительное положительное влияние на жизнь детей с редким заболеванием.

В феврале прошлого года Dzen сообщил о ребенке с диагнозом метахроматической лейкодистрофии, который первый прошел лечение с помощью революционной генной терапией, и теперь он сможет прожить долгую и нормальную жизнь. Обычно больные умирают в юном возрасте. Но Тедди Шоу, тогда 19-месячный ребенок из Нортумберленда, была излечена от болезни после применения препарата Либмелди. В этом случае Национальная служба здравоохранения Великобритании смогла достигнуть соглашения с производителем препарата, компанией Orchard Therapeutics, о предоставлении ее пациентам значительной скидки.

Впервые Бенилюксовские переговоры начались в декабре 2022 года, но завершились ничем из-за отсутствия соглашения о цене с производителем.

Источник

Метки: , , , , ,

Последние публикации в категории


Похожие публикации

Добавить комментарий